Roma, 18 mar. 2019 (Agonb) – È stato pubblicato su Nature, dal National Institutes of Health statunitense, uno studio che propone una nuova possibile terapia contro la fibrosi cistica, basata sull’utilizzo di un farmaco antimicotico già in commercio. Si tratta dell’amfotericina, che, secondo i ricercatori, potrebbe essere utile nel combattere infezioni batteriche croniche ai polmoni, tipiche della malattia.
La fibrosi cistica è causata da un difetto nel gene CFTR, che produce una proteina che dovrebbe regolare le funzioni polmonari. Chi ne soffre, presenta difficoltà respiratorie per l’accumulo di muco nei polmoni, che diventano preda di infezioni.
«Invece di provare a correggere la proteina – dice Martin Burke, che ha coordinato la ricerca – o fare la terapia genica, non ancora efficace sui polmoni, usiamo una piccola molecola come surrogato, per farle svolgere la funzione mancante o difettosa della proteina. Una sorta di “protesi molecolare”».
La cautela è, però, d’obbligo. La reale efficacia della terapia potrà essere misurata solo dopo l’eventuale sperimentazione sull’uomo. (Agonb) Ffr 18:00.
