Roma, 30 agosto 2019 (Agonb) – Il gruppo del Centro di Biologia Integrata dell’Università di Trento, in collaborazione l’università belga di Lovanio, è riuscito ad eliminare due mutazioni cruciali che scatenano la fibrosi cistica. La chiave di questo successo è stata ottenuta grazie all’uso della tecnica del taglia e incolla del Dna, la Crispr. La tecnica è stata sperimentata su organi in miniatura. L’approccio adottato dal gruppo di Anna Cereseto, apre nuove prospettive nella cura di questa malattia, per la quale al momento non esiste una cura definitiva. Con la strategia messa in atto dai ricercatori è stato dimostrato che è possibile colpire soltanto le sequenze mutate e lasciare intatto il Dna non interessato dalla mutazione. Togliendo infatti la sequenza alterata di Dna, che regola produzione della proteina che causa la malattia, si ripristina la funzione del gene. La sperimentazione è stata fatta su organoidi di origine intestinale sviluppati dalle cellule dei pazienti con fibrosi cistica causata da quelle due mutazioni. Il passo successivo sarà lavorare sui pazienti, ma il successo ottenuto sugli organoidi è un buon indice che può funzionare nel paziente. (Agonb) Michelangelo Ottaviano 9:45
