Roma, 22 giugno 2020 (Agonb) – Utilizzando modelli di cellule staminali umane, i ricercatori della Indiana University School of Medicine hanno scoperto di poter analizzare i deficit all’interno delle cellule danneggiate dal glaucoma. Lo studio, pubblicato su Stem Cell Reports, si concentra sul targeting delle mutazioni genetiche all’interno delle cellule gangliari della retina, che fungono da connessione tra l’occhio e il cervello.
I ricercatori hanno scoperto che, differenziando le cellule staminali umane pluripotenti in cellule gangliari della retina, sono stati in grado di identificare le caratteristiche associate alla neurodegenerazione nel glaucoma. Hanno anche usato la tecnologia di editing genetico – CRISPR-Cas9 – per introdurre una mutazione genetica comunemente associata al glaucoma, nonché per correggere il difetto genetico nelle cellule derivate dal paziente.
Il team ha scoperto disfunzioni nel processo di autofagia, il modo in cui il corpo rimuove le cellule danneggiate per rigenerare le cellule sane: utilizzando un composto farmaceutico chiamato rapamicina – noto per accelerare il processo di autofagia – molte delle caratteristiche neurodegenerative precedentemente identificate rallentavano e le cellule sembravano riprendersi e apparire più normali. (Agonb) Cdm 15:00.
