Roma, 17 luglio 2020 (AgOnb) – I ricercatori dell’Istituto Italiano di Tecnologia, hanno scoperto un composto chimico utile per trattare i sintomi di sindrome di Down e autismo. Lo studio, pubblicato su “Chem”, è risultato efficace nel migliorare le difficoltà cognitive, di interazione sociale ed i tipici comportamenti ripetitivi. Prossimo step: creare una start-up che sviluppi il farmaco. La scoperta è frutto della sinergia di 2 Team di ricerca guidati da Laura Cancedda, capo del Brain Development and Disease Laboratory dell’IIT e assistant scientist al Dulbecco Telethon Institute e Marco De Vivo, capo del Molecular Modeling and Drug Discovery Laboratory dell’IIT di Genova. I team hanno lavorato su aspetti complementari: uno ha progettato e realizzato le nuove molecole, l’altro eseguito test biologici su di esse. Il risultato è un composto chimico molto promettente, indicato come “Candidato Farmaco” per la sua potenzialità. Co-primi autori dell’articolo di ricerca sono Annalisa Savardi (Gruppo Cancedda) e Marco Borgogno (Gruppo De Vivo), hanno identificato nuovi composti chimici e indagato sulle conseguenze biologiche nel cervello dei modelli preclinici. Questi modelli sono un passo fondamentale per valutare i benefici e la sicurezza del nuovo farmaco. I ricercatori si sono concentrati sull’effetto del composto chimico su NKCC1, proteina che trasporta ioni di cloro nel cervello, regolando la corretta concentrazione, cruciale per la funzione cerebrale. In sindrome di Down, autismo ed epilessia, risulta alterata per una funzione anomala di NKCC1. I nuovi composti possono bloccarla in modo potente e selettivo, senza effetti collaterali indesiderati. (AgOnb) 11:00 Mmo
