Roma, 25 settembre 2020 (Agonb) – I ricercatori dell’Università di Yale hanno identificato un possibile trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia genetica per la quale attualmente non esiste una cura. La ricerca, i cui risultati sono stati condivisi sulla rivista “Science Signaling”, si è concentrata su un gruppo di enzimi, chiamati proteina tirosin-fosfatasi, che era stato considerato “undruggable”, che non si riusciva, cioè, a rendere bersaglio del farmaco.
La DMD è la forma più comune di distrofia muscolare, una malattia che porta alla progressiva debolezza e alla degenerazione dei muscoli scheletrici e cardiaci; emerge in circa 16 individui maschi su 100.000, con un’aspettativa di vita di 26 anni. Nello studio guidato dal professore di farmacologia Anton Bennett, sono stati analizzati circa 162.000 composti, fino all’individuazione di un composto molecolare che ha bloccato l’attività dell’enzima legandosi a un sito allosterico precedentemente sconosciuto. La speranza dei ricercatori è quella di sviluppare presto il trattamento e ottenere importanti risultati non solo nella risposta alla distrofia muscolare. (Agonb) Slo 13:00.
