Beta-talassemia e malattie mielodisplastiche: malattie del sangue che, nelle forme gravi, causano una severa anemia e richiedono trasfusioni di sangue ogni due o tre settimane. In alcuni casi, ogni settimana. Così è stato finora, ma adesso, per la prima volta, la condizione di questi pazienti sta per cambiare, grazie a una nuova terapia approvata in Europa e nella cui sperimentazione l’Italia ha avuto un ruolo di primo piano.
La nuova molecola si chiama luspatercept ed è un farmaco biologico in grado di stimolare la maturazione delle cellule del sangue, in particolare dei globuli rossi. Negli studi clinici, pubblicati sul New England Journal of Medicine, circa la metà (47%) dei pazienti con sindromi mielodisplastiche gravi non è dovuto ricorrere alle trasfusioni per almeno 8 settimane, e ben il 70% dei pazienti con beta-talassemia ha ridotto di un terzo la necessità di sangue, con un notevole miglioramento sia della qualità di vita sia del decorso della malattia. In alcuni, dopo un anno di trattamento, sono arrivati a ottenere quasi l’indipendenza dalle trasfusioni. La terapia viene fatta a casa, con un’iniezione sottocutanea ogni 21 giorni.
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