L’editing del genoma per correggere la talassemia. È stato trattato con questa tecnica innovativa all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù il primo paziente italiano, un giovane adulto affetto da anemia mediterranea. Il caso clinico si inserisce all’interno di una sperimentazione internazionale promossa da Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics i cui primi promettenti risultati sono stati presentati al 62° Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH), l’appuntamento annuale che raccoglie i contributi scientifici più qualificati al mondo nell’ambito delle malattie del sangue.
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