Via libera dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità – riconoscendole la piena innovatività – della prima e unica terapia genica per il trattamento di una particolare forma di malattia ereditaria della retina finora senza cure, che rende i bambini ipovedenti dalla nascita e comporta una grave e progressiva riduzione della capacità visiva. Si tratta di Luxturna (voretigene neparvovec), indicata per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti con perdita della vista a causa di una mutazione genetica in entrambe le copie del gene RPE65 e che hanno sufficienti cellule retiniche vitali.
L’articolo completo su Adnkronos.it
