Roma, 15 aprile 2021 (Agonb) – La terapia genica, in cui un gene mancante o difettoso viene sostituito da una versione sana, sta diventando sempre più comune per una serie di condizioni neurologiche tra cui l’amaurosi congenita di Leber, l’atrofia muscolare spinale e la neuropatia ottica ereditaria di Leber.
Tuttavia, si tratta di condizioni rare e monogeniche, cioè causate da un singolo gene difettoso. Quando si è di fronte a condizioni poligeniche complesse (la maggior parte delle malattie neurodegenerative, caratterizzate dall’interruzione del trasporto assonale), l’applicazione di questo tipo di terapie è stata più limitata. Almeno finora. Oggi, gli scienziati dell’Università di Cambridge hanno dimostrato la potenziale efficacia della terapia genica anche in condizioni poligeniche. Hanno infatti scoperto che la terapia genica può aiutare a riparare alcuni dei danni causati da condizioni neurodegenerative croniche come il glaucoma e la demenza.
In una ricerca su Science Advances, gli scienziati hanno dimostrato che la somministrazione simultanea di due molecole – candidate per migliorare la funzione assonale nelle cellule nervose danneggiate, il fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF) e il suo recettore tropomiosina recettore chinasi B (TrkB) – alle cellule nervose utilizzando un singolo virus ha un forte effetto nello stimolare la crescita assonale rispetto al rilascio singolo. Hanno testato la loro idea in due modelli di malattie neurodegenerative note per essere associate a un ridotto trasporto assonale, vale a dire il glaucoma e la tauopatia (una malattia degenerativa associata alla demenza).
“Piuttosto che utilizzare l’approccio standard della terapia genica per sostituire o riparare i geni danneggiati, abbiamo utilizzato la tecnica per integrare queste molecole nel cervello”, ha spiegato l’autore senior, Tasneem Khatib, del John van Geest Centre for Brain Repair all’Università di Cambridge. (Agonb) Cdm 11:30.
