Roma, 15 maggio 2021 (Agonb) – La leucemia mieloide acuta (LMA) è un tumore del sangue aggressivo che colpisce persone di tutte le età, che spesso richiedono mesi di chemioterapia intensiva e ricoveri ospedalieri prolungati. Si sviluppa tipicamente nelle cellule all’interno del midollo osseo e i trattamenti tradizionali, invariati da decenni, non hanno migliorato il tasso di sopravvivenza (attualmente attestato su meno di una persona su tre).
Per individuare un nuovo percorso terapeutico, i ricercatori del Wellcome Sanger Institute hanno scoperto che una specifica mutazione genetica, collegata a una prognosi infausta, è coinvolta nello sviluppo della malattia se combinata con altre mutazioni. Lo studio, pubblicato su Nature Communications, fornisce una maggiore comprensione di come la mutazione con perdita di funzione nel gene CUX1 porti allo sviluppo e alla sopravvivenza della malattia. Il team ha utilizzato la tecnologia di modifica genetica CRISPR / Cas9 per dimostrare che la mancanza di funzionamento di CUX1 porta all’espansione di alcuni tipi di cellule staminali del sangue, difettose in un tipo di morte cellulare regolata nota come apoptosi. Hanno inoltre scoperto che la perdita di CUX1 causa una maggiore espressione del gene CFLAR – che codifica per una proteina che trattiene l’apoptosi – fornendo potenzialmente un mezzo per le cellule cancerose mutate per eludere la morte cellulare e propagarsi.
I ricercatori hanno dimostrato che il targeting CFLAR, o percorsi di evasione dell’apoptosi in generale, potrebbe essere un possibile trattamento per coloro che convivono con questo tipo di leucemia collegato a prognosi sfavorevole. (Agonb) Cdm 10:00.
