Roma, 29 giugno 2021 (AgOnb) – I sintomi della leucemia linfatica acuta possono apparire improvvisamente, ma spesso sono lenti e insidiosi. Molti pazienti cominciano a soffrire di infezioni frequenti e accusano sintomi influenzali come febbre alta e disturbi respiratori. Anche stanchezza e irritabilità, determinati dall’anemia, sono sintomi comuni.
Inizialmente questi sintomi possono fluttuare di giorno in giorno: i pazienti, soprattutto i bambini, possono essere esausti e avere febbre alta un giorno e sentirsi bene il giorno successivo, solo che febbre e affaticamento ricompaiono presto ma ora è possibile trovare una cura.
A dare l’annuncio è stato il Ministero della Salute. Sono tre i bambini trattati con cellule modificate prodotte presso l’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Bambino Gesù attraverso un sistema automatizzato, sviluppato nell’ambito del progetto Car-T Italia.
La terapia ha utilizzato cellule Car-T ottenute a fresco, grazie a una innovativa produzione automatizzata. I bambini erano affetti da un particolare tipo di leucemia – la leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari (LLA-BCP) – che si è dimostrata resistente a tutte le terapie convenzionali.
I tre piccoli pazienti sono stati inclusi nel nuovo protocollo di trattamento sperimentale e trattati con cellule che sono state geneticamente modificate, per esprimere un recettore chiamato CAR (dall’inglese Chimeric Antigen Receptor) diretto verso il bersaglio tumorale CD19.
La produzione delle cellule è stata superiore a quella somministrata. Per questa ragione l’eccedenza è stata congelata, per essere utilizzata da eventuali trattamenti successivi a questo.
Il sistema in questo modo riesce a contenere il rischio di contaminazione, di ridurre l’utilizzo del personale e ridurre i costi di produzione. In questo modo, la terapia potrà essere accessibile anche ai pazienti in cui la malattia si presenta in forma più aggressiva.
Dopo due settimane di terapia, nei tre bambini è stata accertata la remissione completa della malattia. Si tratta di risultati estremamente promettenti, a conferma di come la nuova piattaforma di cellule CAR-T dimostri una notevole efficacia contro le forme refrattarie di LLA-BCP, pur essendo stata testata soltanto al livello di dose più basso, come previsto dalla fase I di sperimentazione. Lo studio proseguirà con la valutazione di altri due livelli di dose e con l’attivazione della fase II, nella quale si impiegherà la dose raccomandata. (AgOnb) Matteo Piccirilli 10:00
