Roma, 20 luglio 2021 (Agonb) – I bambini con sindrome di Down hanno un rischio 150 volte maggiore di sviluppare la leucemia mieloide entro i primi cinque anni di vita, eppure il meccanismo con cui la copia in più del cromosoma 21 predispone a questa patologia rimane ancora poco chiaro. Per la prima volta, i ricercatori del Princess Margaret Cancer Centre, University Health Network (Canada) hanno mappato dove e come la leucemia inizia e si sviluppa nei bambini con sindrome di Down in modelli preclinici, aprendo la strada a una potenziale prevenzione di questo cancro.
“Per la prima volta, il nostro modello ci fornisce informazioni sul processo della leucemia umana – spiega John Dick, co-autore insieme a Eric Lechman, mentre primo autore dello studio, pubblicato su Science, è Elvin Wagenblast -. In definitiva, potremmo essere in grado di prevenire la malattia acuta trattandola nella sua fase iniziale, quando è preleucemica, per prevenire la sua progressione verso la leucemia conclamata”.
Utilizzando un modello preclinico che include cellule umane con sindrome di Down da una biobanca di tessuti umani, insieme a un metodo CRISPR/Cas9 avanzato per l’alterazione genica nelle cellule staminali del sangue umano sviluppato da Wagenblast e Lechman, il team ha deciso di tracciare i passaggi coinvolti in questa specifica evoluzione della leucemia. La preleucemia transitoria è una condizione unica che si verifica frequentemente nei neonati con sindrome di Down, che può scomparire spontaneamente entro pochi giorni o mesi dalla nascita o trasformarsi in leucemia mieloide acuta entro quattro anni acquisendo ulteriori mutazioni in alcuni individui. (Agonb) Cdm 10:00.
