Roma, 9 febbraio 2022 (Agonb) – L’EMA (Agenzia europea dei medicinali) ha dato il primo via libera ad una terapia di precisione specificamente progettata per agire contro la mutazione KIT D816V, responsabile della mastocitosi sistemica, malattia rara che colpisce 40mila persone in Europa. Si tratta di avapritinib, inibitore delle chinasi, per il quale il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) ha raccomandato di estendere l’attuale indicazione, includendo il trattamento come monoterapia dei pazienti adulti affetti da mastocitosi sistemica aggressiva, mastocitosi sistemica con una neoplasia ematologica associata o leucemia mastocitaria, dopo almeno una terapia sistemica. Il parere degli esperti Chmp dell’Agenzia europea dei medicinali si basa sui risultati dello studio di Fase 1 Explorer e dello studio di Fase 2 Pathfinder condotti su circa 150 pazienti in cui avapritinib ha dimostrato un’efficacia clinica duratura nei pazienti con mastocitosi sistemica in fase avanzata. Le due ricerche, i cui esiti sono stati pubblicati sulle pagine della rivista specializzata Nature Medicine, costituiscono il più grande set di dati raccolto nella mastocitosi sistemica avanzata. Il parere del Comitato Ema passerà ora al vaglio della Commissione Europea: il pronunciamento finale è atteso ad inizio aprile 2022. (Agonb) Des 12:00
