Roma, 14 marzo 2022 (Agonb) – I ricercatori dell’Università della California Davis Health hanno messo a punto un nuovo e promettente approccio per trattare i pazienti affetti da distrofia di Duchenne (DMD) in stadio avanzato mediante una specifica terapia cellulare chiamata “CAP-1002”. Questa patologia neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X si caratterizza per una degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci, portando ad una debolezza muscolare diffusa. La terapia, descritta in uno studio pubblicato sulla rivista “The Lancet”, a detta degli studiosi coordinati da Craig McDonald, è la prima in assoluto a dimostrare miglioramenti funzionali significativi nei pazienti più gravi. Essa è risultata sicura ed efficace nell’arrestare il deterioramento delle funzioni degli arti superiori e dell’organo cardiaco. (Agonb) Des 9:00
