Funziona la terapia genica su piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA): i bambini trattati precocemente e prima della comparsa dei sintomi ‘crescono come i coetanei sani’, sviluppando le capacità che ci si aspetta da bimbi di quell’età. È, secondo una nota della Novartis, il successo di ‘onasemnogene abeparvovec’, la prima e unica terapia genica per la SMA che si somministra una sola volta nella vita.
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