Roma, 14 giugno 2022 (Agonb) – Un nuovo studio, pubblicato sulle pagine della rivista specializzata “New England Journal of Medicine – Evidence”, ha dimostrato la possibilità di correggere il difetto genetico alla base della mucopolisaccaridosi di tipo 6, una rara malattia metabolica di origine genetica, con la terapia genica. Autori della ricerca gli scienziati dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli: questi hanno spiegato che i test effettuati su nove pazienti hanno fornito risultati positivi e sembrano confermare la sicurezza e l’efficacia di questo approccio. Allo stato attuale per il trattamento della mucopolisaccaridosi è disponibile una terapia enzimatica sostitutiva, che però non riesce a raggiungere alcuni organi colpiti, fra cui le ossa, ed obbliga i pazienti a sottoporsi periodicamente ad infusioni. La terapia genica può invece superare questi limiti. (Agonb) Des 10:00
