Roma, 30 giugno 2022 (Agonb) – E‘ stato firmato all’Università di Padova l’atto costitutivo del Centro Nazionale di Ricerca “Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna”.
Che cosa è la terapia genica?
La terapia genica ha l’obiettivo di trattare una patologia mirando direttamente alle sue basi genetiche. Il concetto base di questa strategia terapeutica è di fornire all’organismo una copia corretta del gene difettoso o un altro gene che possa compensarne il malfunzionamento nelle cellule colpite dalla malattia.
Esistono due principali modalità di somministrazione per la terapia genica:
- in vivo: il “gene terapeutico” viene somministrato direttamente nell’organismo del paziente, mediante un’iniezione per via locale (organo bersaglio) o per via sistemica (nella circolazione sanguigna);
- ex vivo: la correzione avviene all’esterno dell’organismo del paziente. Infatti, le cellule bersaglio vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente, e reintrodotte nel paziente stesso.
Per veicolare il “gene terapeutico” all’interno delle cellule o dell’organismo si utilizzano generalmente dei vettori virali: ad oggi i più utilizzati sono i vettori virali adeno-associati (AAV).
Il potenziale della terapia genica è di enorme portata poiché potrebbe rappresentare una cura per tutta una serie di gravissime malattie per cui oggi non esistono valide opzioni terapeutiche o che richiedono terapie croniche. Ad oggi la ricerca nell’ambito della terapia genica spazia dalle malattie genetiche, in particolar modo quelle rare, al cancro, passando per le malattie autoimmuni e le malattie infettive.
Il concetto di terapia genica nasce alla fine degli anni ‘80 con le nuove tecniche del DNA ricombinante che permettono di costruire pezzi di DNA contenenti sequenze geniche desiderate. Ma è solo negli ultimi anni, con il sequenziamento del genoma e l’avanzare delle biotecnologie, che si sono cominciati a vedere i primi importanti risultati nelle sperimentazioni sull’uomo e le prime terapie geniche autorizzate dall’European Medicines Agency (EMA) in Europa e della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti. In questo ambito l’Italia ha una posizione di eccellenza a livello internazionale: sono diverse le terapie avanzate frutto di ricerche all’avanguardia “made in Italy”.
La Fondazione si prefigge la creazione e il rinnovamento di infrastrutture e laboratori di Ricerca, la realizzazione e lo sviluppo di programmi e attività di Ricerca anche con il coinvolgimento di soggetti privati, per favorire la nascita e la crescita di iniziative imprenditoriali a più elevato contenuto tecnologico (start-up innovative e spin off da Ricerca), e la valorizzazione dei risultati della Ricerca negli ambiti specificati. L’Università di Padova è soggetto proponente e capofila di un progetto che coinvolge attualmente molti enti pubblici, privati e imprese di tutto il territorio nazionale, mentre altri sono in fase di adesione.
E’ un progetto finanziato dal Mur nell’ambito del Pnrr con 320 milioni di euro che fa di Padova il centro di riferimento nazionale per lo sviluppo di soluzioni terapeutiche e cure in ambito sanitario con particolare riferimento alle terapie geniche e per lo sviluppo di farmaci selettivi tramite tecnologie Rna. ” (Agonb) Matteo Piccirilli 9:00
