Roma, 5 luglio 2022 (Agonb) – Ha l’obiettivo di migliorare l’accesso e la gestione di una delle terapie più promettenti per la Sindrome di Angelman, grave disturbo dello sviluppo neurologico di origine genetica, lo studio InnovAS (acronimo di “Innovative brain-targeting nano-tools and imaging methods for therapeutic development in Angelman Syndrome”). La ricerca, che verrà avviata da un team multidisciplinare di nano-bio-tecnologi, medici e neuroscienziati, sarà coordinata da Ilaria Tonazzini del Cnr-Nano e Laura Baroncelli del Cnr-In, e finanziato dall’associazione Angelman Syndrome Alliance, che riunisce organizzazioni di diversi Paesi dedicate a sostenere le persone con Sindrome di Angelman e le loro famiglie. Come spiegato in una nota del Cnr, per la patologia generata da mutazioni nella copia materna del gene UBE3A, che codifica per una proteina avente un ruolo chiave durante il neurosviluppo, attualmente non esistono trattamenti specifici. Promettente si è rivelato l’approccio che impiega molecole note come oligonucleotidi antisenso (Aso) per riattivare la copia paterna del gene UBE3A. Tuttavia, ad oggi, la loro somministrazione avviene mediante iniezioni spinali molto invasive e col rischio di effetti collaterali importanti. Ecco perché il progetto InnovAS sarà incentrato sullo studio di una nuova strategia per il rilascio degli oligonucleotidi antisenso attraverso nanoparticelle somministrabili per via per intra-nasale. (Agonb) Des 9:00
