Roma, 27 settembre 2022 (Agonb) – Nuovi possibili passi avanti si registrano nella lotta contro la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla): il 22 settembre, sulla prestigiosa rivista scientifica “New England Journal of Medicine”, sono stati pubblicati i risultati di un nuovo studio internazionale sull’uso di Tofersen, medicinale che ha dimostrato un rallentamento ed in alcuni casi un’inversione della progressione clinica della Sla nei pazienti portatori della mutazione nel gene Sod1. Tofersen è un oligonucleotide antisenso (Aso) che agisce selettivamente sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina alterata. Il trattamento viene somministrato mediante puntura lombare, un metodo ben tollerato dai pazienti affetti da questa malattia neurodegenerativa progressiva dell’età adulta, causata dalla perdita dei motoneuroni spinali, bulbari e corticali, nota per portare alla paralisi dei muscoli volontari e coinvolgere anche quelli respiratori. L’effetto positivo del trattamento, secondo lo studio, sembra manifestarsi in modo netto nel corso del primo anno di terapia, per poi persistere nel tempo. (Agonb) Des 12:00
