Roma, 28 dicembre 2022 (Agonb) – L’Ema ha dato il via libera all’immissione in commercio di Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), prima terapia genica per il trattamento dell’emofilia B, grave e moderatamente grave, negli adulti. L’autorizzazione dell’Agenzia europea del Farmaco è stata rilasciata in tutta l’UE. L’emofilia B, si legge in una nota rilasciata dall’ente regolatore comunitario, è “una malattia ereditaria caratterizzata da una maggiore tendenza al sanguinamento a causa di una carenza parziale o completa del fattore IX della coagulazione, una proteina necessaria per produrre coaguli di sangue per fermare il sanguinamento. La carenza del fattore IX è il risultato di mutazioni del rispettivo gene del fattore di coagulazione”. Classificata come rara e debilitante, la patologia colpisce circa un neonato ogni 20-50mila neonati maschi. (Agonb) Des 10:00
