Roma, 3 maggio 2023 (Agenbio) – Un passo importante è stato compiuto nella lotta alla Sla (Sclerosi Laterale Amiotrofica). Con procedura accelerata, infatti, la Food and Drug Administration ha dato il via libera all’immissione in commercio del farmaco tofersen per gli adulti colpiti da Sla con mutazione del gene SOD1 (superossido dismutasi 1). Si tratta di una forma ultra-raradella malattia, che tocca il 2% dei circa 168mila casi a livello mondiale. Era stata la casa farmaceutica Biogen, lo scorso giugno, a sottoporre la richiesta di approvazione del Qalsody (tofersen) all’Ente regolatorio americano. “Un bel giorno per la storia di questa malattia perché l’approvazione da parte di FDA, cui speriamo seguirà quella di EMA in tempi brevi – commenta il professor Mario Sabatelli, presidente della Commissione Medico-Scientifica di Aisla (Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica) e direttore clinico area adulti del Centro NeMO presso il Policlinico Gemelli di Roma – non è solo un fatto burocratico ma rappresenta un passaggio fondamentale per consentire l’accesso al farmaco ad un numero maggiore di ammalati”. (Agenbio) Des 13:00
