Roma, 5 luglio 2023 (Agenbio) – Il piccolo Simone, affetto da una malattia rara e degenerativa, il deficit di Aadc, ha ricevuto l’innovativa terapia genica Eladocagene Exuparvovec. Si tratta di un farmaco capace di mutare il corso della malattia, che ha ottenuto l’autorizzazione a livello europeo, ma non ha terminato l’iter di approvazione in Italia. Grazie all’intercessione del Presidente del Consiglio Meloni e del Sottosegretario alla Salute con Delega alle Malattie Rare On. Gemmato, dopo aver ricevuto una lettera dai genitori del bimbo con cui chiedevano che il loro figlio potesse avere accesso alla cura, il piccolo Simone ha ricevuto la terapia. L’intervento è stato possibile grazie alla collaborazione tra la Direzione strategica dell’AOU Policlinico Umberto I, in particolare l’Unità di Ricerca Clinica e Clinical Competence, e Aifa. (Agenbio) Anna Lavinia 9:00
