Roma, 29 agosto 2023 (Agenbio) – È stata dimostrata l’efficacia di una nuova terapia genica per curare una rara malattia del fegato, la sindrome di Crigler-Najjar. Tre pazienti, trattate l’anno scorso con una dose molto alta presso l’ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, hanno rilevato un’efficacia nel combattere la malattia. Lo sperimentatore principale del trial clinico, Lorenzo D’Antiga ha commentato «siamo di fronte alla prima prova in assoluto dell’efficacia sull’essere umano di una terapia genica in una malattia metabolica del fegato. Questa terapia potrà in futuro scongiurare il trapianto di fegato, l’unica soluzione definitiva per i pazienti con la sindrome di Crigler-Najjar. I risultati sono entusiasmanti e ci spingono a proseguire il progetto in rete con i nostri partner internazionali». (Agenbio) Anna Lavinia 10:00
