Sla: identificata nuova terapia legata alle mutazioni del gene C9orf72

Roma, 7 novembre 2024 (Agenbio) – Uno studio internazionale ha identificato l’acamprosato, farmaco già approvato per il trattamento della dipendenza da alcol, come potenziale terapia per rallentare la progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) nei pazienti con mutazioni del gene C9orf72. Autori della ricerca, coordinata dal National Institute on Aging (NIH) e pubblicata su Cell Genomics, sono, tra gli altri, scienziati del “Centro Dino Ferrari” dell’Università degli Studi di Milano, della Fondazione IRCCS Istituto Auxologico Italiano e della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico. Gli esperimenti, condotti su cellule motoneuronali derivate da pazienti, hanno dimostrato che l’acamprosato produce un effetto neuroprotettivo paragonabile o superiore a quello del riluzolo, l’attuale standard di cura per la SLA. I ricercatori hanno anche scoperto che i fattori genetici che influenzano il rischio di sviluppare SLA sporadica possono modificare l’età di esordio nei pazienti con mutazioni di C9orf72, fornendo nuove informazioni sulla variabile espressione clinica della malattia. (Agenbio) Etr 13:00