Roma, 30 gennaio 2025 (Agenbio) – Un approccio di screening computerizzato per identificare due composti che potrebbero aiutare a prevenire la perdita della vista nelle persone con retinite pigmentosa, una malattia genetica degli occhi: è quanto emerge da uno studio della Case Western Reserve University pubblicato sulla rivista open-access PLOS Biology. Nella retinite pigmentosa, la proteina della retina rodopsina è spesso ripiegata in modo errato a causa di mutazioni genetiche, causando la morte delle cellule retiniche e portando a cecità progressiva. Gli attuali trattamenti sperimentali includono composti retinoidi, come i derivati sintetici della vitamina A, che sono sensibili alla luce e possono essere tossici. Nel nuovo studio, i ricercatori hanno utilizzato lo screening virtuale per cercare nuove molecole e hanno individuato due composti non retinoidi simili a farmaci che si legano e stabilizzano la struttura della rodopsina per migliorarne il ripiegamento e il movimento attraverso la cellula, con la capacità di attraversare le barriere emato-encefalica ed emato-retinica. Il team ha testato i composti dimostrando che migliorano l’espressione della superficie cellulare della rodopsina in 36 dei 123 sottotipi genetici di retinite pigmentosa, incluso quello più comune, e che proteggono dalla degenerazione retinica. (Agenbio) Cdm 11.00
