Roma, 1 aprile 2025 (Agenbio) – Grazie a un accordo di collaborazione tra la Fondazione Telethon e l’azienda biotecnologica israeliana Can-Fite, proprietaria della molecola, prenderà il via presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù – Irccs di Roma uno studio clinico che valuterà la sicurezza e l’efficacia di un farmaco per la psoriasi. Medicinale che sarà valutato anche in pazienti con la rara sindrome di Lowe, per la quale ad oggi non esistono terapie. Tra i diversi sintomi che caratterizzano la sindrome detta anche “oculo-cerebrale-renale” – cataratta congenita, ridotta tonicità muscolare alla nascita e disabilità intellettiva di grado variabile – è infatti la incapacità del rene di riassorbire proteine e soluti che può evolvere verso l’insufficienza renale e che può mettere seriamente a rischio la sopravvivenza. La molecola in questione, chiamata Piclidenoson, è stata individuata grazie ad anni di lavoro del gruppo di ricerca dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli guidato da Antonella De Matteis, professore di Biologia all’Università Federico II di Napoli e tra i massimi esperti al mondo del “traffico cellulare”, quei meccanismi che regolano il trasporto di sostanze attraverso i vari compartimenti delle cellule. Verrà valutata la sicurezza e l’efficacia anche rispetto alla disfunzione renale che comporta perdita di proteine e soluti con le urine. (Agenbio) 12.00
