Roma, 8 novembre 2024 (Agenbio) Un gruppo internazionale di ricercatori guidato dal Ceinge di Napoli ha sperimentato un trattamento molecolare in grado di fermare l’accumulo di sostanze tossiche nel cervello dei bambini, prevenendo così i danni neurodegenerativi provocati alla sindrome di Sanfilippo. Nei laboratori del centro di ingegneria genetica e biotecnologie avanzate di Napoli, i ricercatori hanno utilizzato piccole molecole disegnate “ad hoc” per inibire l’accumulo di amiloide, una sostanza tossica, presente in numerose malattie neurodegenerative, e contrastare così i danni della malattia. Hanno dimostrato così che questi farmaci non solo proteggono dalla neurodegenerazione, ma, se somministrati in combinazione con la terapia genica, ne potenziano l’effetto terapeutico. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Molecular Therapy. La sindrome di Sanfilippo è una rara malattia metabolica, nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo 3 (MPS 3). È una delle più gravi e devastanti tra le malattie da accumulo lisosomiale e al momento non esistono cure specifiche. Già intorno ai 3 anni i bambini colpiti dalla malattia perdono tutte le capacità acquisite e vanno incontro a convulsioni, disturbi del movimento, decadimento cognitivo, con un’aspettativa di vita che raramente supera i vent’anni. (Agenbio) Etr 09.00
