Scoperta molecola che rallenta la progressione della retinite pigmentosa

Roma, 20 novembre 2024 (Agenbio) – Un gruppo di ricerca di chimica farmaceutica dell’Ateneo di Siena, in collaborazione con il Dipartimento di Farmacia dell’Ateneo pisano e con l’Istituto di Neuroscienze del CNR – Pisa, la University College London e l’Università di Ferrara, ha progettato e sintetizzato una nuova molecola capace di rallentare la progressione della retinite pigmentosa. «La retinite pigmentosa è una rara malattia genetica tuttora priva di una cura risolutiva, a causarla sono circa 200 mutazioni su una sessantina di geni. La cura più efficace è la terapia genica, che però comporta costi altissimi, tanto che sono state attualmente sviluppate terapie soltanto per due mutazioni – spiega la professoressa Ilaria Piano del Dipartimento di Farmacia dell’Università di Pisa –. Ci sono tuttavia degli elementi che accomunano tutte le forme di retinite pigmentosa, come ad esempio i processi infiammatori, ossidativi o l’apoptosi, cioè il meccanismo che regola la morte programmata delle cellule. La molecola REPISTAT che abbiamo sviluppato è in grado di agire come modulatore epigenetico e attraverso questo meccanismo interviene proprio su questi processi aprendo un’opportunità per trattare su larga scala i pazienti, indipendentemente dalla mutazione genica». Lo studio ha ottenuto la pubblicazione sul Journal of Medicinal Chemistry. (Agenbio) Etr 12.00