Roma, 18 febbraio 2025 (Agenbio) – Pubblicato su Nature Medicine uno studio dell’ospedale pediatrico Bambino Gesù che dimostra sicurezza ed efficacia dell’uso delle cellule CAR-T da donatore in pazienti che non hanno risposto alle terapie contro il neuroblastoma.
Cinque bambini che non avevano risposto alle terapie a cui erano stati precedentemente sottoposti, sono stati trattati con cellule CAR-T allogeniche. Di questi, 3 hanno raggiunto la remissione completa dalla malattia e 1 ha mostrato miglioramenti significativi.
«Questi risultati rappresentano una svolta importante perché dimostrano l’efficacia e la sicurezza delle cellule CAR-T allogeniche – afferma Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù –. La terapia genica allogenica ha la possibilità di affiancarsi a quella autologa per incrementare la possibilità di offrire il trattamento con cellule CAR-T anche a quei pazienti che per la pregressa storia non potrebbero beneficiarne o che hanno già fallito il trattamento con le cellule CAR-T autologhe».
Il trattamento del neuroblastoma con cellule CAR-T dirette contro la molecola GD2 messo a punto dal Bambino Gesù è stato inserito nello schema PRIME (PRIority MEdicines) dell’European Medicine Agency (EMA) che ha lo scopo di ottimizzare ed accelerare lo sviluppo di farmaci che hanno il potenziale di rispondere ad un bisogno clinico non soddisfatto. (Agenbio) Etr 14.00
