In Italia si stima che siano circa 2.000 i pazienti colpiti dalla beta-talassemia non trasfusione dipendente, caratterizzata da anemia congenita che non necessita di trasfusioni di sangue regolari e continuative. È una condizione che può però determinare gravi complicanze, come aumento delle dimensioni della milza, osteoporosi, ipertensione polmonare, ipertrofia cardiaca e, soprattutto in caso di rimozione chirurgica della milza, aumentato rischio trombotico.
Per la prima volta una nuova molecola, luspatercept, ha dimostrato di essere efficace nell’aumentare in maniera sostanziale il valore dell’emoglobina nel 77% dei pazienti e, in più della metà dei casi, è stato raggiunto un incremento molto elevato.
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