Roma, 29 marzo 2023 (Agonb) – Presentati i nuovi dati che sottolineano i benefici trasformativi e duraturi di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), terapia genica con somministrazione una tantum essenziale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). I dati si riferiscono a due studi di follow-up a lungo termine (LTFU) LT-001 e LT-002 e mostrano l’efficacia e durabilità su una vasta gamma di pazienti. I dati di LT-001 di ben 15 anni, ancora in corso, mostrano che fino a 7,5 anni dopo la somministrazione, i bambini trattati dopo la presentazione dei sintomi di SMA hanno mantenuto tutti i traguardi motori raggiunti in precedenza. “Ho avuto il privilegio di osservare alcuni dei bambini inclusi negli studi LTFU fin dal momento in cui hanno iniziato il loro percorso di sperimentazione clinica con onasemnogene abeparvovec, e il fatto che li stiamo vedendo mantenere e in alcuni casi raggiungere traguardi motori a quasi 8 anni di età rappresenta un evento realmente trasformativo – ha affermato Jerry R. Mendell del Nationwide Children’s Hospital -. Questi bambini ora hanno una migliore qualità della vita, molto diversa da quella che ci si sarebbe potuti aspettare se non avessero ricevuto cure. Sono entusiasta di vedere le nuove possibilità che si aprono ai bambini, alle loro famiglie e ad altri che ora potranno ricevere questo trattamento”. Presentati anche i risultati provvisori dello studio LT-002, anch’esso della durata di 15 anni, che include popolazioni di pazienti pre-sintomatici e sintomatici trattati con somministrazione endovenosa (EV) o intratecale (IT). I risultati della coorte EV hanno dimostrato come una singola somministrazione di onasemnogene abeparvovec abbia fornito un’efficacia costante, sostanziale e duratura. Tutti i bambini hanno mantenuto il traguardo di camminare da soli o hanno raggiunto il traguardo entro il cut-off dei dati. 6 pazienti trattati prima dell’insorgenza dei sintomi di SMA e 16 trattati dopo l’insorgenza dei sintomi, hanno raggiunto nuovi traguardi motori nel periodo di follow-up. Al cut-off dei dati del maggio 2022, tutti i 18 bambini dello studio clinico LT-002 trattati una tantum per via IT con la molecola sperimentale OAV101 erano vivi, liberi dalla necessità di ventilazione permanente e hanno continuato a mostrare miglioramenti incrementali nella funzione motoria. 5 dei 16 pazienti hanno raggiunto nuovi traguardi durante il periodo di follow-up a lungo termine, come gattonare, camminare o stare in piedi con assistenza. La maggior parte dei pazienti dello studio LT-002 non ha mai ricevuto una terapia aggiuntiva. Tra i soggetti nella coorte EV, il 96% dei pazienti trattati prima dell’insorgenza dei sintomi ha raggiunto il traguardo motorio di camminare da soli prima della terapia aggiuntiva o senza quest’ultima, e il 93,8% dei pazienti trattati dopo l’insorgenza dei sintomi di SMA ha raggiunto il traguardo di stare seduti senza supporto prima della terapia aggiuntiva o senza quest’ultima. “I dati degli studi LT-001 e LT-002 hanno mostrato che, a prescindere dallo stato sintomatico del paziente al momento del trattamento, onasemnogene abeparvovec EV è un’opzione terapeutica efficace e duratura. Mentre il numero di pazienti trattati con terapie geniche in tutto il mondo continua a crescere, il nostro obiettivo è quello di fare in modo che un maggior numero di pazienti, nonché nuove popolazioni di pazienti affetti da SMA, possano beneficiare dell’impatto trasformativo di questo trattamento”, ha affermato Sitra Tauscher-Wisniewski, vicepresidente della divisione Clinical Development & Analytics di Novartis Gene Therapies. (Agonb) Mmo 13:00
